Anvisa restringe uso compassivo da polilaminina após nove mortes notificadas

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) restringiu as autorizações para o uso compassivo da polilaminina, substância experimental estudada para lesões agudas na medula espinhal, depois de receber notificações de nove mortes entre pacientes que a receberam nessa modalidade. A decisão aproxima os critérios de acesso excepcional dos exigidos no estudo clínico de fase 1. O caso importa porque põe em debate como oferecer acesso a uma intervenção ainda não comprovada sem confundir autorização individual com evidência de segurança ou eficácia.

O que se sabe

• Os critérios agora são mais delimitados. Segundo a Anvisa, as autorizações devem seguir o protocolo do ensaio de fase 1: lesão medular completa na região torácica, entre T2 e T10, ocorrida há menos de 72 horas e com indicação cirúrgica. A agência já havia descrito esses critérios ao anunciar a autorização do estudo clínico em janeiro de 2026. (gov.br)
• Foram notificadas nove mortes em 119 aplicações de uso compassivo. A Exame informa que cinco óbitos foram comunicados entre janeiro e março de 2026 e outros quatro posteriormente. O registro de mortes entre pessoas que receberam a substância não estabelece, por si só, que ela tenha causado os óbitos. A farmacêutica Cristália afirmou que suas investigações não encontraram relação com o produto, segundo a Exame; a Anvisa, por sua vez, aponta que ainda faltam dados confiáveis de segurança. (infomoney.com.br)
• A pesquisa clínica autorizada é inicial e pequena. A Anvisa informa que a fase 1 foi planejada para cinco participantes e tem como objetivo avaliar segurança, não demonstrar eficácia. A agência também explica que a administração e o acompanhamento dos eventos adversos devem ocorrer sob um protocolo de pesquisa. (gov.br)
• A agência contesta a ampliação defendida pela pesquisadora Tatiana Sampaio. Em nota publicada em 22 de outubro, a Anvisa afirma que especialistas consultados não recomendaram expandir o uso compassivo e manifestaram preocupação com as mortes, a via de administração e os riscos ainda incertos. A pesquisadora criticou as regras em vídeo, segundo o Metrópoles, e defendeu acesso mais amplo. (gov.br)
• Há uma divergência sobre o início do ensaio. Na mesma nota de 22 de outubro, a Anvisa diz que o estudo, embora autorizado em janeiro, ainda não havia começado. Em setembro, a Cristália havia anunciado que pretendia iniciá-lo a partir do dia 24 daquele mês. Anúncio de início previsto não confirma que o recrutamento ou a aplicação tenham ocorrido. (gov.br)

Uso compassivo não é ensaio clínico

O uso compassivo é uma via excepcional para permitir que uma pessoa receba um produto ainda sem registro, sob avaliação individual. Isso não equivale a participar de um ensaio clínico: conforme explica a Exame, os atendimentos por essa modalidade não geram, por si, evidência suficiente para comprovar que o produto é seguro ou eficaz. Essa distinção é central neste debate. (infomoney.com.br)

O que falta saber

Ainda não está claro, com base nas informações disponíveis, quando o estudo de fase 1 efetivamente começou, quantas pessoas foram avaliadas para participação ou se algum paciente recebeu a substância dentro do protocolo. Também faltam dados públicos detalhados sobre as circunstâncias clínicas das nove mortes e sobre como se investigou, em cada caso, uma possível relação com a polilaminina ou com o procedimento de administração.

Outra questão é como serão avaliadas futuras solicitações que não se encaixem nos critérios atuais, inclusive pedidos relacionados a lesões em outras regiões da medula. A Anvisa afirma que a empresa não apresentou evidências que sustentem ampliar o uso para além do protocolo aprovado; a pesquisadora, por outro lado, contesta a restrição. Os trechos disponíveis não permitem resolver essa divergência científica: para isso, são necessários dados, métodos e resultados verificáveis, não apenas declarações públicas.

Também não há, por enquanto, base para tratar a polilaminina como terapia de eficácia comprovada. A fase 1 foi desenhada para observar segurança em um grupo pequeno. Mesmo resultados favoráveis nessa etapa não substituiriam estudos posteriores voltados a avaliar benefício clínico. A Anvisa descreve a progressão para fases seguintes como dependente dos resultados da avaliação inicial. (gov.br)

Opinião da Lúcia Lab: em situações graves, a expectativa por novas possibilidades é compreensível, mas justamente por isso a comunicação precisa separar esperança de evidência. Restringir o acesso pode frustrar pacientes e famílias; ampliar uma intervenção com segurança incerta também envolve riscos. A prioridade deveria ser esclarecer as mortes notificadas, tornar transparente o andamento do ensaio e produzir dados clínicos capazes de orientar decisões com responsabilidade.